FDA Inaprubahan lamang Esbriet at Ofev para sa Idiopathic Pulmonary Fibrosis.
Noong Oktubre 2014, inaprubahan ng FDA ang dalawang bagong gamot, pirfenidone (Esbriet) at nintedanib (Ofev), para sa paggamot ng idiopathic pulmonary fibrosis. Ang idiopathic pulmonary fibrosis ay isang kahila-hilakbot na sakit na pumapatay sa karamihan ng mga tao na diagnosed dito sa loob ng ilang maikling taon. Bago ang pagtuklas ng pirfenidone at nintedanib, walang mga tiyak na opsyon sa paggamot ng gamot para sa mga taong may ganitong nakamamatay na sakit.
Ano ang idiopathic Pulmonary Fibrosis?
Ang idiopathic pulmonary fibrosis ay isang talamak o pang-matagalang sakit na sumisira sa mga maliliit na espasyo sa loob ng baga (interstitia). Bagaman ang limitadong data ay umiiral sa eksaktong pagkalat ng sakit, tinatantya ng American Lung Association na ito ay umabot sa mga 140,000 Amerikano. Habang binabasa ang panitikan, nakita ko ang mas mababang mga pagtatantya kapag ang sakit ay tinukoy nang mas mahigpit (mangyaring patawarin ang pun), na may nakakaapekto sa kahit saan mula 14 hanggang 28 katao sa bawat 100,000. Ang mga taong may sakit ay karaniwan na may edad na 50 taong gulang pataas, at ang sakit ay nakakaapekto sa mas maraming lalaki kaysa sa mga babae.
Walang nakakaalam kung ano ang nagiging sanhi ng idiopathic pulmonary fibrosis (na kung bakit ito ay tinatawag na isang idiopathic disorder). Ang nalalaman natin ay na ang nakamamatay na sakit na ito ay nagdaragdag ng pag-aalis sa baga-ang mga baga ay isang nababanat na organ-na nagiging mas mahirap na huminga. Ng nota, ang idiopathic pulmonary fibrosis ay isang mahigpit na sakit sa baga na bumababa sa mga volume ng baga.
Kapag na-diagnose, ang median na edad ng kaligtasan ng buhay para sa mga taong may sakit ay isang 4 na taon lamang.
Ang idiopathic pulmonary fibrosis ay nagiging sanhi ng pamamaga at fibrotic na pagbabago (pagkakapilat) sa baga tissue (parenchyma) na kung saan ay mekanikal na naka-link sa pulmonary capillaries sa alveoli. Kaya ang mga pulmonary capillaries sa alveoli ay nawasak; Ang mga kapilyang may baga ay kasangkot sa pagpapalitan ng oxygen at nagpapakilala ng mayaman na oxygen na dugo sa katawan.
Sa ibang salita, sa mga tao na may idiopathic pulmonary fibrosis, ang pagkakapilat sa tissue ng baga ay nakakakuha ng kakayahan para sa mga kapilyang pulmonary upang i-filter ang oxygen mula sa himpapaw na huminga namin.
Ang idiopathic pulmonary fibrosis ay nagpapahirap sa paghinga pagkalayo. Nagiging sanhi din ito ng ubo at pagbabago sa mga tunog ng baga sa pagsusuri. Maraming mga sintomas ng sakit ay systemic o malawak na katawan, masyadong, at kasama ang pagkapagod, pagbaba ng timbang at clubbing ng mga daliri at paa. Ang mga pag-scan ng CT na may mataas na resolution (ipalagay ang detalyadong x-rays) ay nagpapakita ng isang tagpi-tago o pied at "honeycomb" na anyo kung saan ang mga pagbabago sa fibrotic ay naganap. Ang biopsy ng kirurhiko ay nagbibigay ng isang tiyak na diagnosis ng sakit. Tulad ng dumadaloy na baga fibrosis, ito ay humantong sa isang host ng mga komorbid o magkakatulad na kondisyon kabilang ang kabiguan sa paghinga, pagpalya ng puso at hypertension ng baga .
Bagaman hindi kami sigurado kung ano ang eksaktong nagiging sanhi ng idiopathic pulmonary fibrosis, alam namin na may ilang mga posibleng panganib na kadahilanan para sa sakit:
- paninigarilyo
- impeksiyon ng viral lung
- paglanghap ng gas, fumes, alikabok at iba pang maliliit na partikulo
- GERD (Gastroesophageal reflux disease AKA talamak na heartburn)
- genetika
Ang idiopathic pulmonary fibrosis ay kilalang-kilala sa kawalan ng mahusay at epektibong paggamot.
Kahit na ang ilang mga tao ay mananatiling matatag para sa isang medyo matagal na panahon pagkatapos ng diagnosis, karamihan decompensate o lumala kahit na sa paggamot. Ang kasalukuyang paggamot ay naglalayong sa mga sintomas ng sakit o mga pagtatangka upang limitahan ang karagdagang pamamaga at pagkakapilat. Ang prednisone, isang steroid, ay kadalasang ginagamit upang tumulong sa pagpigil sa pamamaga. Maraming tao na may idiopathic pulmonary fibrosis ang tumatanggap din ng karagdagang oxygen at rehabilitasyon ng baga. Sa huli, ang tanging opsyon sa paggamot para sa mga taong may idiopathic pulmonary fibrosis ay ang transplant sa baga.
Ano ang Pirfenidone (Esbriet) at Nintedanib (Ofev)?
Sa mga klinikal na pagsubok, ang pirfenidone (Esbriet) at nintedanib (Ofev) ay ipinapakita upang mabawasan ang fibrosis o pagkakapilat, at samakatuwid ay mabagal na paglala ng sakit.
Ang Pirfenidone ay may maraming mga posibleng mekanismo ng pagkilos at isang gamot sa bibig. Sa Phase 3 clinical trials, halos kalahati ng mga kalahok na may banayad hanggang katamtamang idiopathic pulmonary fibrosis na tumatanggap ng pirfenidone ay nakakita ng nabawasan na pagtanggi sa sapilitang mahahalagang kapasidad. Ang panukalang ito ay nagpapahiwatig ng pagkaantala ng paglala ng sakit. Nakaranas ang mga kalahok ng iba pang mga positibong benepisyo kabilang ang mga pagpapabuti sa 6 na minutong lakad na distansya at bumababa sa dami ng namamatay (bilang ng mga pagkamatay) sa 52 linggo na panahon ng pag-aaral. Ang mga posibleng masamang epekto ng paggamot ay mapapamahalaan at limitado sa photosensitivity, cramps sa tiyan, pagduduwal at pagsusuka.
Ang Nintenanib ay tyrosine-kinase inhibitor at tulad ng pirfenidone ay isang gamot sa bibig. Sa iba pang mga proseso sa biologic, ang tyrosine kinase ay kasangkot sa pagkakapilat at fibrotic na pagbabago. Sa Phase 3 clinical trials, tulad ng pirfenidone, nintenanib din pinabagal ang pag-unlad ng idiopathic pulmonary fibrosis bilang sinusukat sa pamamagitan ng isang pagbawas sa rate ng pagtanggi ng sapilitang mahahalagang kapasidad. Ang potensyal na salungat na epekto ay kabilang ang pagtatae, pagduduwal, pagsusuka, sakit ng ulo, nadagdagan na presyon ng dugo, at pagtaas ng mga enzyme sa atay (isang tagapagpahiwatig ng dysfunction sa atay). Sa wakas, Ofev ay isang teratogen na hindi dapat makuha sa panahon ng pagbubuntis dahil sa takot sa pangsanggol na pagkasira o pagkamatay.
Ano ang Ibig Sabihin sa iyo ng Pirfenidone (Esbriet) at Nintedanib (Ofev)?
Kung ikaw o isang taong kilala mo ay may idiopathic pulmonary fibrosis, ang pag-apruba ng pirfenidone (Esbriet) at nintedanib (Ofev) ay isang tunay na medikal na tagumpay na dapat na tinatanggap bilang mabuting balita. Gayunpaman, ang ilang mga isyu ay kailangang clarified bago ang mga gamot na ito ay talagang mahanap ang kanilang lugar sa klinikal na gamot. Una, hindi malinaw kung ang pirfenidone at nintendanib ay dapat gamitin nang hiwalay o sabay-sabay kapag tinatrato ang idiopathic pulmonary fibrosis. Kung ginamit nang magkasama, hindi kami sigurado kung aling gamot ang dapat gamitin muna. Kung ginagamit nang magkahiwalay, hindi kami sigurado kung ang mga gamot ay magpapakita ng isang synergistic o augmented effect. Pangalawa, hindi kami sigurado kung ang ilang mga tao ay partikular na tumutugon ("tagatugon") sa alinman o pareho sa mga gamot na ito. Ikatlo, hindi namin alam kung ang mga gamot ay patuloy na magpapagaan sa pag-unlad ng idiopathic pulmonary fibrosis sa nakalipas na halos isang taon na panahon ng pagsubok.
Sa huling tala, kung ikaw o ang isang minamahal ay may idiopathic pulmonary fibrosis, isaalang-alang ang pag-aaral nang higit pa tungkol sa mga grupo ng suporta para sa sakit sa American Lung Association o National Heart, Lung, at Blood Institute.
Mga Piniling Pinagmulan
"Kamakailang Katibayan para sa Pharmacolgical Paggamot ng Idiopathic Pulmonary Fibrosis" ni JR Covvey at mga kasamahan na inilathala sa Annals of Pharmacotherapy noong 2014. Na-access mula sa PubMed sa 11/4/2014.
Naureckas ET, Solway J. Kabanata 252. Mga kaguluhan ng Paghinga Function. Sa: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Mga Prinsipyo ng Panloob na Gamot ni Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Na-access Nobyembre 04, 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Kabanata 13. Pulmonary Pathology. Sa: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patolohiya: Ang Big Larawan . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 Na-access Nobyembre 04, 2014.
King TE, Jr .. Kabanata 261. Interstitial Lung Diseases. Sa: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Mga Prinsipyo ng Panloob na Gamot ni Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Na-access Nobyembre 04, 2014.
"Hot ng paghinga: isang malaking hakbang pasulong para sa idiopathic pulmonary fibrosis" ni CJ Ryerson at HR Collard mula sa BMJ na inilathala noong Setyembre 2014. Na-access mula sa PubMed sa 11/4/2014.