Kung paano ang Research at Development para sa mga Gamot ng Orphan Ay Incentivized
Ano ang isang gamot na ulila at ano ang Batas na Orphan Drug? Bakit mahalaga ang pananaliksik at pagpapaunlad para sa mga gamot na ito at ano ang mga hadlang?
Ano ang isang Orphan Drug? - Kahulugan
Ang isang gamot na ulila ay isang gamot (parmasyutiko) na nananatiling kulang sa pag-unlad dahil sa kakulangan ng isang kumpanya upang mahanap ang kapaki-pakinabang na gamot. Kadalasan ang dahilan na ang gamot na hindi kumikita ay may ilang mga tao na bibili ng gamot kapag tinimbang ang pananaliksik at pag-unlad na kailangan upang makagawa ng gamot.
Sa simpleng salita, ang mga gamot na ulila ay ang mga hindi inaasahan ng mga kumpanya na gumawa ng malaking halaga mula sa pera, at sa halip ay idirekta ang kanilang mga pagsisikap sa mga droga na magdadala ng pera.
Bakit ang ilang mga Gamot ay "Mga Gamot ng Orphan"
Ang mga pharmaceutical (bawal na gamot) at mga biotech kumpanya ay patuloy na nagsisiyasat at nagpapaunlad ng mga bagong gamot upang gamutin ang mga medikal na kondisyon, at ang mga bagong gamot ay madalas na nasa merkado. Ang mga taong nagdurusa sa mga bihirang sakit o karamdaman, sa kabilang banda, ay hindi nakikita ang pansin ng pansin ng gamot sa gamot para sa kanilang mga sakit. Ito ay dahil ang kanilang mga numero ay maliit at kaya ang mga potensyal na merkado para sa mga bagong gamot upang gamutin ang mga bihirang sakit (karaniwang tinutukoy bilang "mga gamot sa pagkaulila") ay maliit din.
Ang isang bihirang sakit ay nangyayari sa mas mababa sa 200,000 indibidwal sa Estados Unidos o mas mababa sa 5 bawat 10,000 indibidwal sa European Union. Ang mga ahensiya ng regulasyon ng gobyerno sa Estados Unidos at ang European Union ay gumawa ng mga hakbang upang mabawasan ang pagkakaiba sa pagbuo ng gamot
Mga Insentibo Para Dagdagan ang Pag-unlad ng Mga Gamot ng mga Ulila
Kinikilala na ang mga sapat na gamot para sa mga bihirang karamdaman ay hindi pa binuo sa US at ang mga kompanya ng droga ay talagang magkakaroon ng pagkawala ng pinansiyal sa pagbuo ng mga gamot para sa mga bihirang kondisyon, ipinasa ng Kongreso ng US ang Orphan Drug Act noong 1983.
Ang Opisina ng Pag-unlad ng Produkto ng mga Kabayo ng US
Ang US Food and Drug Administration (FDA) ay responsable para sa pagtiyak ng kaligtasan at pagiging epektibo ng mga gamot sa merkado sa Estados Unidos.
Ang FDA ay nagtatag ng Office of Orphan Product Development (OOPD) upang makatulong sa pag-unlad ng mga gamot na ulila (at iba pang mga medikal na produkto para sa mga bihirang mga karamdaman), kabilang ang pagbibigay ng mga pamigay sa pananaliksik.
Ang mga gamot ng mga ulila, tulad ng iba pang mga gamot, ay kailangang matagpuan na ligtas at mabisa sa pamamagitan ng pananaliksik at mga klinikal na pagsubok bago ang FDA ay aprubahan ang mga ito para sa marketing.
Ang 1983 US Orphan Drug Act
Ang Orphan Drug Act ay nag-aalok ng mga insentibo upang akitin ang mga kumpanya upang bumuo ng mga gamot (at iba pang mga medikal na produkto) para sa mga maliliit na merkado ng mga indibidwal na may bihirang mga karamdaman (sa US, 47 porsiyento ng mga bihirang sakit ay nakakaapekto sa mas kaunti sa 25,000 tao). Kabilang sa mga insentibo ang mga ito:
- Pederal na mga kredito sa buwis para sa pananaliksik na ginawa (hanggang sa 50 porsiyento ng mga gastos) upang bumuo ng isang gamot na ulila.
- Isang garantisadong 7-taon na monopolyo sa mga benta sa bawal na gamot para sa unang kumpanya upang makakuha ng pag-apruba ng FDA sa pag-apruba ng isang partikular na gamot. Nalalapat lamang ito sa aprubadong paggamit ng gamot. Ang isa pang application para sa ibang paggamit ay maaari ring maaprubahan ng FDA, at ang kumpanya ay magkakaroon ng eksklusibong mga karapatan sa marketing para sa gamot para sa paggamit na iyon pati na rin.
- Mga Waiver ng mga bayarin sa pag-apruba ng gamot at mga taunang taunang bayarin sa FDA.
Bago ang pagpasa ng Act of Orphan Drug, kaunting mga gamot na ulila ang magagamit upang gamutin ang mga bihirang sakit.
Dahil sa Batas, higit sa 200 mga gamot ng mga ulila ang naaprubahan ng FDA para sa pagmemerkado sa US
Epekto ng Batas ng mga Gamot ng Ulilang sa US Pharmaceuticals
Dahil ang Batas ng Mga Gamot na Orphan ay nanggaling noong 1983, ito ay naging responsable para sa pagpapaunlad ng maraming droga. Sa pamamagitan ng 2012 mayroong hindi bababa sa 378 na gamot na naaprubahan sa pamamagitan ng prosesong ito, at ang bilang ay patuloy na umakyat.
Halimbawa ng Gamot na Magagamit Dahil sa Batas na Gamot ng Ulilang
Kabilang sa mga gamot na naaprubahan ang mga tulad ng:
- Adrenocorticotropic hormone (ACTH) para sa pagpapagamot ng mga spasms ng sanggol
- Tetrabenzine para sa pagpapagamot sa chorea na nangyayari sa mga taong may sakit na Huntington
- Enzyme replacement therapy para sa mga may glycogen storage disorder, Pompe's disease
International Research and Development for Orphan Drugs
Tulad ng Kongreso ng Estados Unidos, kinikilala ng gobyerno ng European Union (EU) ang pangangailangan upang madagdagan ang pananaliksik at pagpapaunlad ng mga gamot na ulila.
Komite sa mga Orphan Nakapagpapagaling na Produkto
Itinatag noong 1995, ang European Medicines Agency (EMEA) ay may pananagutan sa pagtiyak ng kaligtasan at pagiging epektibo ng mga gamot sa merkado sa EU. Pinagsasama nito ang mga mapagkukunang pang-agham ng 25 Miyembro ng EU ng EU. Noong 2000, ang Committee on Orphan Medicinal Products (COMP) ay itinatag upang mamahala sa pagpapaunlad ng mga gamot na ulila sa EU.
Regulasyon sa mga Orphan Nakapagpapagaling na Produkto
Ang Regulasyon sa mga Orphan Nakapagpapagaling na Mga Produkto, na ipinasa ng European Council, ay nagbibigay ng mga insentibo para sa pagpapaunlad ng mga gamot na ulila (at iba pang mga medikal na produkto para sa mga bihirang mga karamdaman) sa EU, kabilang ang:
- Mga Waiver ng mga bayad na may kaugnayan sa proseso ng pag-apruba sa marketing.
- Ang isang garantisadong 10-taong monopolyo sa mga benta ng bawal na gamot para sa unang kumpanya upang makuha ang pag-apruba sa marketing ng EMEA ng isang gamot. Nalalapat lamang ito sa aprubadong paggamit ng gamot.
- Authorization sa marketing ng komunidad - isang sentralisadong pamamaraan ng pahintulot sa pagmemerkado na umaabot sa lahat ng mga miyembrong estado ng EU.
- Tulong sa Protocol, ibig sabihin ang pagkakaloob ng payo sa siyensiya sa mga kumpanya ng droga tungkol sa iba't ibang mga pagsubok at mga klinikal na pagsubok na kinakailangan para sa isang gamot na binuo.
Ang Regulasyon sa mga Orphan Nakapagpapagaling na Mga Produkto ay nagkaroon ng kapaki-pakinabang na epekto sa EU na ang Batas ng Mga Gamot ng Ulilang sa US ay lubhang nagdaragdag sa pag-unlad at pagmemerkado ng mga gamot na ulila para sa mga bihirang karamdaman.
Bottom Line sa Batas na Gamot ng Ulilang Buhay
Sa panahong may labis na kontrobersiya sa Batas ng mga Gamot ng Ulat, na nangangailangan ng paggamot para sa mga bihirang sakit sa isang bahagi ng sukat, at mga tanong tungkol sa pagpapanatili sa iba. Sa kabutihang palad, ang mga kilos na ito, sa parehong Estados Unidos at Europa ay nagtaas ng kamalayan para sa maraming mga bihirang sakit, na, kapag idinagdag magkasama, ay hindi lahat na hindi pangkaraniwan.
Pinagmulan:
Herder, M. Ano ang Layunin ng Batas ng Mga Gamot na Ulila? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., at R. Griggs. Di-inaasahang mga Epekto ng Pagtatakda ng Produkto ng mga Orphan para sa mga Rare Neurological Disorder. Mga salaysay ng Neurolohiya . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Pagtatalaga ng Produkto ng mga Ulilang: Mga Gamot at Mga Produktong Biyolohikal. Nai-update 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesonditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm