Maaari na ngayong reprogram natin ang ating katawan
Inaprubahan ng FDA ang paggamot sa gene therapy sa unang pagkakataon-isang makasaysayang paglipat sa mga salaysay ng gamot. Ang bagong paggamot-Kymriah (tisagenlecleucel)-ay nagbago ng mga T-cell sa labanan ng lukemya.
Ang pag-apruba ng Kymriah ay nagsisilbi bilang isang tagapagbalita para sa pag-apruba ng iba pang mga anyo ng gene therapy na labanan ang kanser at iba pang malulubhang sakit gamit ang isang nobela at kapana-panabik na diskarte: reprogramming ang katawan sa pamamagitan ng artipisyal na paraan.
Cell-Based Gene Therapy
Ang cell-based na gene therapy ay tumutukoy sa pagsasanay ng pagpapasok ng bagong genetic na materyal sa isang tiyak na populasyon ng cell at pagkatapos ay muling ipapakilala ang mga nabagong mga selula sa katawan. Sa sandaling nasa katawan, ang mga bagong selula ay maaaring makagawa ng mga protina na tumutulong sa paglaban sa kanser o iba pang malubhang sakit.
Kabilang sa Kymriah ang pagpapakilala ng mga genetically modified T-cell-isang uri ng lymphocyte, o white blood cell-sa katawan. Ang mga binagong T-cell na kinikilala at pag-atake ng mga selulang leukemia.
Ang gene therapy ay lalong kanais-nais sa chemotherapy dahil ang gene therapies ay mas nakakalason. Ang chemotherapy ay nakakaapekto sa buong katawan at nagiging sanhi ng malalang epekto sa katawan. Sa pamamagitan ng cell-based na gene therapy, ang mga re-engineered na mga selula ay tinatanggap sa lokal at partikular na lumalaban sa mga tumor.
Bilang karagdagan sa pagiging isang form ng gene therapy, ang Kymriah ay isang immunotherapeutic agent din. Ginagamit ng immunotherapy ang lakas ng immune system upang gamutin ang sakit.
Ipinaliwanag ni Kymriah
Sa teknikal na termino, ang Novartis's Kymriah ay isang experimental chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy na ginagamit upang gamutin ang relapsed o refractory (ibig sabihin, lumalaban sa paggamot) B-cell acute lymphoblastic leukemia.
Ang Kymriah ay isang naka-customize na form ng immunotherapy kung saan ang sariling pasyente ng T-cells ay unang nakolekta at pagkatapos ay ipinadala sa isang manufacturing center.
Ang mga T-cell ay ani gamit ang isang pamamaraan na tinatawag na leukapharesis.
Sa sentro ng pagmamanupaktura, ang mga T-cell na ito ay binago upang isama ang isang gene na mga code para sa pagpapahayag ng CAR. Ang mga nabagong selula ay pagkatapos ay idinagdag pabalik sa pasyente. Sa sandaling nasa katawan, tinutukoy ng mga CAR ang isang partikular na antigen na tinatawag na CD19 na matatagpuan sa ibabaw ng mga cell ng leukemia at papatayin ang mga kanser na cell na ito. Sa sandaling nasa dugo, ang mga binagong T-cell na ito ay lumalaki at palawakin upang puksain ang kanser sa loob ng dalawa o tatlong linggo.
Ang mga eksperto sa FDA ay batay sa kanilang pag-apruba ng Kymriah sa isang solong braso ng isang klinikal na pagsubok sa phase II kung saan 63 bata, kabataan, at mga kabataan na may relapsed o refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia ang natanggap ng isang dosis ng paggamot. Sa mga kalahok na ito, 83 porsiyento ang napunta sa pagpapatawad pagkatapos ng tatlong buwan. Bukod dito, 75 porsiyento ay nanatiling walang sakit pagkatapos ng anim na buwan. Mahalaga, si Kymriah ay nabigyan ng mga pagsusuri ng Priority Review at Breakthrough Therapy ng FDA.
Ang matinding lymphoblastic leukemia ay isang kanser ng utak ng buto at dugo. Ito ay nagiging sanhi ng katawan upang gumawa ng abnormal lymphocytes. Ang mga abnormal na selula ng dugo ay mabilis na nagpapalabas ng malusog na mga selula ng dugo sa utak ng buto. Kailangan namin ang aming mga selula ng dugo upang mabuhay.
Kapag ang bilang ng mga normal na selula ng dugo ay nababawasan, ang kamatayan ay maaaring mangyari.
Bagaman maaaring magkaroon ng LAHAT ng matatanda, ang pangunahing mga sakit sa mga bata. Humigit-kumulang sa 90 porsiyento ng mga bata na may LAHAT ang nagpapataw sa pagkalinga pagkatapos ng paggamot Ang Kymriah ay inaprobahan para gamitin sa mga pasyente na mas bata pa sa 25 taong gulang at may alinman sa kanser na umuulit o kanser na lumalaban sa paggamot.
Mga Alalahanin Tungkol kay Kymriah
Ang isa tungkol sa negatibong side effect ng anumang uri ng monoclonal antibody therapy ay ang cytokine release syndrome, isang infusion reaction na tinatawag ding cytokine storm. Ang mga Cytokine ay mga maliliit na protina na itinatala ng mga selula at may mga epekto sa ibang mga selula.
Sa karamihan ng mga tao, ang mga sintomas ng cytokine release syndrome ay banayad o katamtaman at maaaring madaling gamutin. Kabilang sa mga sintomas na ito ang:
- mababang presyon ng dugo
- pagkapagod
- tachycardia
- sakit ng ulo
- lagnat
- pagduduwal
- panginginig
- pantal
- maruruming lalamunan
- problema sa paghinga
Gayunpaman, ang mga pasyenteng may mga kanser sa dugo-tulad ng LAHAT-ay mas mataas ang panganib na magkaroon ng malubhang bagyo ng cytokine na may mga sintomas na nagbabanta sa buhay. Para sa kadahilanang ito, ang mga infusyon ay kailangang maganap sa mga high-volume center na may mga espesyalista na sinanay upang pamahalaan ang malubhang komplikasyon tulad ng cytokine storm.
Sa wakas, inaasahang nagkakahalaga ng $ 500,000 ang Kymriah. Gayunpaman, ang paggamot sa Kymriah ay mas mura pa kaysa sa isang transplant sa utak ng buto, na karaniwang ginagamit sa paggamot ng lukemya.
Isang Salita Mula
Ang matigas ang ulo o pagbalik ng LAHAT ay isang nakamamatay na sakit. Ang pag-apruba ng Kymriah ay nagbibigay ng pag-asa sa ilang daang kabataan sa Estados Unidos na walang mga pagpipilian sa paggamot na natitira. Ito ay napatunayan na epektibo sa mga klinikal na pagsubok. Gayunpaman, ang mga klinikal na pagsubok ay limitado sa tagal, at nananatili itong makita kung ang Kymriah ay maaaring humimok ng mga panghabang buhay na remisyon.
Sa mga tuntunin ng pag-aayos, ang pag-apruba ng FDA ng isang form ng gene therapy sa unang pagkakataon ay nagdadala sa isang bagong edad ng gamot: isang edad kung saan maaari naming reprogram ang aming mga cell upang labanan ang kanser at iba pang mga nakamamatay na sakit.
> Pinagmulan:
> Breslin S. Cytokine-release syndrome: overview at nursing implikasyon. Clinical Journal of Oncology Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKS CAR T Therapy para sa Leukemia. Discovery Cancer. Hulyo 27, 2017.
> FDA News Release. Ang pag-apruba ng FDA ay nagdudulot ng unang gene therapy sa Estados Unidos. Agosto 30, 2017.
> Mataas na KA. Gene Therapy sa Clinical Medicine. Sa: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison's Principles of Internal Medicine, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. White Cell Disorders. Sa: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Mataas na KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine and Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.