Paano Ka Makakuha ng Mapagmahal na Gamot Paggamit ng isang Drug Investigational?
Ano ang ibig sabihin ng paggamit ng bawal na gamot para sa mga pasyente ng kanser? Isipin ang mga tanong na ito:
Ano ang mangyayari kung mayroon lamang isang paggamot na pinag-aaralan na makatutulong sa iyo, ngunit hindi mo natutugunan ang mga kinakailangan sa pagpasok sa clinical trial? Paano kung nabigo ka sa lahat ng mga alternatibong paggamot maliban sa isang maaasahang paggamot na hindi pa naaprubahan ng FDA?
Kapag nangyari ito, ang FDA ay mayroong backup na plano sa lugar. Ito ay tinatawag na exemption ng mahabaging paggamit o pinalawak na pag-access sa mga drug investigational.
Ano ang Kahulugan at Layunin ng "Paggamit ng Mahabaging Drug?"
Ang paggamit ng mapagpatawa na droga ay tumutukoy sa paggamit ng isang gamot sa pag-iinsulto (pang-eksperimentong gamot) o aparatong medikal (hindi pa inaprubahan ng FDA) sa labas ng isang klinikal na pagsubok para sa paggamot kapag walang alternatibong kasiya-siya na paggagamot na magagamit. Bago ang pag-apruba ng FDA, hindi maaaring ibenta o ma-market ang isang investigational drug sa Estados Unidos.
Ano ang isang New Investigational Drug (IND)? - Pagsuri ng mga Klinikal na Pagsubok at ang Proseso ng Pag-apruba ng FDA
Bago pag-usapan ang paggamit ng bawal na gamot, makakatulong ito upang i-back up at ilarawan ang proseso ng isang bagong gamot o pamamaraan habang ito ay binuo, at sa huli ay tinanggihan o inaprubahan ng proseso ng pag-apruba ng FDA para gamitin ng pangkalahatang publiko. Para sa talakayang ito, limitahan ko ang proseso sa mga gamot lamang.
Ang unang hakbang na ginagamit ng mga mananaliksik kapag nag-evaluate ng posibleng gamot ay nagsasangkot ng mga hindi pag-aaral ng tao. Ang mga bagong gamot sa setting na ito ay nasubok sa alinman sa mga selula ng kanser na lumago sa isang ulam sa lab, o sa iba pang mga hayop, tulad ng mga daga. Kapag ang mga pag-aaral na ito ay itinuturing na kumpleto, ang pagsubok ng tao ay napupunta sa 3 yugto ng mga klinikal na pagsubok .
Ang mga klinikal na pag-aaral sa Phase 1 ay ginagawa sa mga maliliit na bilang ng mga tao, at idinisenyo upang sagutin ang tanong: "Ang gamot ba ay ligtas?" Ang mga pagsubok sa Phase 2 ay ang susunod na hakbang, na idinisenyo upang sagutin ang tanong: "Gumagana ba ang paggamot?" Ang huling yugto bago ang pag-apruba ng FDA (o pagtanggi) ay ang phase 3 clinical trials, ang mga pagsubok na ginagamit upang sagutin ang tanong: "Ang paggamot ay mas mahusay kaysa sa mga karaniwang naaprubahang paggagamot, o may mas kaunting mga epekto?"
Sa paggamit ng senaryo na ito, ang paggamit ng bawal na gamot ay ang paggamit ng isang gamot na nasa isa sa mga yugto ng mga klinikal na pag-aaral bago ang pag-apruba ng FDA, ngunit hindi bilang isang kalahok sa isa sa mga klinikal na pagsubok.
Kapag May Katangiang May Kuwalipikado para sa Paggalang na Gamot ng Pag-uugali (Paggamit ng Paggalang na Mahabagin)?
Sa isip, ang mga pasyente ng kanser na maaaring makinabang mula sa isang investigational na bagong gamot (IND) ay ma-enroll sa isang aktibong klinikal na pagsubok na pag-aaral ng gamot na iyon . Na sinabi, ang ilang mga tao na maaaring makinabang mula sa isang gamot na pinag-aralan ay maaaring hindi magkasya sa partikular na pamantayan para sa pagpapatala sa klinikal na pagsubok para sa mga kadahilanang tulad ng edad, mga nakaraang paggamot, katayuan sa pagganap, o iba pang mga hindi kasama ang mga kondisyon. Sa kasong ito, dapat na matugunan ang 2 pamantayan:
- Hindi dapat maging isang kasiya-siya ang alternatibong therapy na magagamit upang magpatingin sa doktor, magmonitor, o magamot ng malubhang sakit, at
- Ang posibleng panganib sa tao mula sa gamot sa pagsisiyasat (o pamamaraan) ay hindi mas malaki kaysa sa posibleng panganib mula sa sakit mismo.
Ano ang Pinalawak na Pag-access sa Mga Gamot sa Pag-imbestiga?
Kung magbasa ka sa pamamagitan ng mga dokumento ng FDA, maaari kang magtaka kung ano ang pagkakaiba sa pagitan ng pinalawak na pag-access at pagpapahintulot sa paggamit ng mahabaging, o kung ginagamit ang mga ito ng palitan. Ang sagot ay mayroong 3 tier ng pinalawak na access, na ang unang tumutukoy sa paggamit ng isang indibidwal pasyente. Kasama sa mga tier na ito:
- Ang paggamit ng mga gamot sa pagsisiyasat para sa mga indibidwal na pasyente
- Intermediate-sized na populasyon ng pasyente (hanggang sa 100), at
- Mas malaking grupo ng mga pasyente (mahigit sa 100)
Mga Kinakailangan para sa Indibidwal na Pag-access sa Mga Pansamantalang Gamot para sa Kanser
Ang mga sumusunod na kinakailangan ay dapat matugunan upang mag-aplay para sa indibidwal na pag-access:
- Ang gamot (o pamamaraan) ay dapat para sa pagsusuri, pagsubaybay, o paggamot ng isang malubhang sakit.
- Ang pasyente ay dapat na hindi karapat-dapat para sa anumang patuloy na mga klinikal na pagsubok ng gamot.
- Dapat tukuyin ng FDA na ang pagpapahintulot sa paggamit ng mahabaging hindi makagambala sa anumang yugto ng patuloy na mga klinikal na pagsubok ng gamot.
- Dapat ay hindi dapat maging isang kasiya-siya na alternatibo o maihahambing na paggamot na magagamit para sa pasyente, o ang pasyente ay hindi maaaring tiisin ang mga alternatibong therapies.
- Ang isang pasyente ay dapat magkaroon ng diagnosis ng kanser kung saan nagpakita ang aktibidad ng paggalaw. Sa ibang salita, dapat malaman ng FDA na mayroong sapat na katibayan na ang gamot ay ligtas at mabisa upang bigyang-katwiran ang paggamit nito para sa isang partikular na pasyente.
- Ang isang pasyente ay kadalasang nakaranas ng karaniwang paggagamot na hindi matagumpay.
- Dapat gamitin ang bawal na gamot para sa isang malubhang o panganib sa buhay na kalagayan, kung saan ang mga panganib ng experimental na paggamot ay mas malaki kaysa sa mga panganib ng hindi pagtanggap ng paggamot. Sa ibang salita, ang panganib, kabilang ang kamatayan, ng experimental na paggamot ay itinuturing na mas mababa sa panganib ng kamatayan mula sa sakit na walang paggamot.
- Ang pagkuha ng gamot ay kinabibilangan ng aktibong paglahok ng kapwa manggagamot at pasyente
- Ang manggagamot ay dapat na handang pamahalaan ang gamot at kumpletuhin ang pagsubaybay sa paggamot
- Ang kumpanya na gumagawa ng bawal na gamot ay dapat sumang-ayon na magbigay ng gamot (ang FDA ay hindi maaaring "pilitin" ang kumpanya upang magbigay ng gamot.) Kung ang kumpanya ay humiling ng pagbabayad para sa gamot, ang pasyente ay dapat magbigay ng pagbabayad na ito.
- Ang FDA, pagkatapos matanggap ang aplikasyon, ay magdesisyon kung papayagan o hindi ang isang pagpapahintulot sa paggamit ng mahabaging. Mahalagang tandaan na habang ang tunog ay parang isang mahirap na proseso, mula noong 2009, inaprubahan ng FDA ang karamihan kung ang mga bagong application ng gamot na natanggap nito .
Proseso ng Application para sa Mahabagin na Gamot na Paggamit
Mayroong 2 uri ng mga application para sa mahabaging paggamit. Kabilang dito ang:
- Paggamit ng Emergency - Sa isang sitwasyong pang-emergency ang kahilingan ay maaaring gawin sa pamamagitan ng telepono (o iba pang mabilis na anyo ng komunikasyon) at isang opisyal ng FDA ang maaaring magbigay ng pahintulot sa telepono upang simulan ang paggamot. Dapat sundin ng manggagamot na manggagamot ang pahayag na ito ng awtorisasyon gamit ang isang nakasulat na application na paggamit ng paggamit ng pananaliksik sa loob ng 15 araw mula sa pandiwang pahintulot ng FDA upang gamitin ang gamot. (Kung walang sapat na oras upang makakuha ng pag-apruba mula sa nasusulat na pagsusuri ng lupon (IRB) sa isang lumilitaw na sitwasyon, ang paggamot ay maaaring magsimula nang walang pag-aproba ng IRB hangga't ang IRB ay binibigyang-alam ng manggagamot na nagbibigay ng emerhensiyang paggamot sa loob ng 5 araw ng trabaho.
- Paggalang na Mahabagin (Single Patient Access) - Maliban kung may emergency na nagbabanta sa buhay, dapat na kumpletuhin ang manggagamot na doktor upang makumpleto ang isang investigational na bagong application ng paggamit ng droga. Sa sandaling maipadala ang application na ito sa FDA, ang FDA ay may 30-araw na panahon kung kailan maaaring masuri ang aplikasyon at isang desisyon na ginawa para sa pagtanggap o pagtanggi. Tandaan na sa halos lahat ng oras, ang desisyon ay ibabahagi sa dalubhasang manggagamot nang mabilis hangga't maaari.
(Dahil nagbabago ang impormasyon na ito sa oras, suriin ang mga pinagkukunang FDA na nakalista sa ibaba ng artikulong ito para sa pinaka-up-to-date na impormasyon.)
Ano ang Dapat Mong Malaman Bilang Pasyente
Mayroong ilang mga bagay na dapat tandaan kung isinasaalang-alang mo ang paggamit ng isang drug investigational. Kabilang dito ang:
- Ang gamot (o pamamaraan) ay maaaring may malubhang panganib.
- Dahil ang gamot (o pamamaraan) ay hindi pa naaprubahan ng FDA, hindi ito kilala kung ang masusing pagsusuri ay mas mahusay kaysa sa o mas masahol pa sa karaniwang gamot. Hindi ka maaaring tumanggap ng anumang dagdag na benepisyo mula sa gamot.
- Ang mga panandaliang side effect at pangmatagalang epekto ng gamot ay hindi pa rin lubos na kilala.
Pananagutan ng iyong Doktor sa Paggalang na Gamot sa Pag-uugali
Kapag nag-aaplay para sa mahabagin na paggamit ng droga, ito ang iyong pagpapagamot sa oncologist (ang nakikita mo sa iyong sarili para sa pangangalaga) na responsable para sa aplikasyon, pangangasiwa, at dokumentasyon ng paggamot.
- Ang manggagamot ay dapat magpuno ng aplikasyon tulad ng inilarawan sa itaas.
- Ang namamalagi na doktor ay may pananagutan sa pagsusumite ng isang protocol ng paggamot at nagpapatunay sa FDA na may isang ulat ng kinalabasan ng paggamot, buod, at anumang epekto.
- Ang gumagamot na manggagamot ay may pananagutan sa pagkuha ng gamot mula sa tagagawa / nag-develop, at upang mag-account para sa anumang natitirang gamot matapos ang paggamot.
- Ang manggagamot ay dapat sumang-ayon na subaybayan ang pasyente sa buong paggamot, sumusunod sa lahat ng mga alituntunin at mga responsibilidad habang ginagawa niya ang papel ng investigator para sa pasyente na ito.
Pinagmulan:
National Cancer Institute. Access sa Investigational Drugs. Na-update 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
US Food and Drug Administration (FDA). Pinalawak na Access (Mahabagin na Paggamit). Nai-update 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Pinalawak na Access: Impormasyon para sa mga Pasyente. Nai-update 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Pinalawak na Access: Impormasyon para sa mga Doktor. Nai-update na 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
US Food and Drug Administration (FDA). IDE Early / Expanded Access. Nai-update na 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm