Ipinapangako ang Bagong Paggamot
Sa ngayon, walang gamutin para sa cystic fibrosis (CF), subalit ang mga mananaliksik ay nagsisikap upang makahanap ng isa. Ang mga siyentipiko ay mas malapit ngayon kaysa kailanman. Sa nakalipas na ilang dekada, isang malawak na pananaliksik ang humantong sa pagpapaunlad ng maraming bagong mga gamot at paggamot na kapansin-pansing napabuti ang inaasahang buhay at kalidad ng buhay. Ang lahat ng ito ay nagbukas ng mga pinto sa bagong pananaliksik na maaaring humantong sa isang lunas.
Ang mga sumusunod ay ilan lamang sa posibleng pagpapagaling na pinag-aaralan.
Gene Therapy
Noong 1989, natuklasan ang gene na may pananagutan na magdulot ng cystic fibrosis: ang CFTR gene . Ang pagkatuklas na ito ay kapana-panabik para sa komunidad ng CF. Maraming naniniwala na ang pagtuklas ay hahantong sa isang gamutin sa pamamagitan ng gene therapy.
Sa kasamaang palad, hindi pa ito nangyari, ngunit hindi dahil sa kawalan ng pagsubok. Maraming mga pag-aaral ang ginawa upang subukan at iwasto ang genetic defect ngunit wala sa kanila ang naging matagumpay. Ang pinakamalaking problema sa gene therapy sa ngayon ay ang paghahanap ng isang vector na maaaring epektibong dalhin ang naitama gene sa mga cell.
Maaaring may pag-asa pa rin para sa gene therapy. Noong Hulyo 2009, ang isang pangkat ng mga mananaliksik sa University of North Carolina sa Chapel Hill ay nagkaroon ng napakahusay na resulta gamit ang isang karaniwang malamig na virus bilang isang vector upang ilipat ang gene sa mga sample laboratoryo ng baga tissue. Ang koponan ng pananaliksik ay nagtatrabaho ngayon sa isang paraan upang pahinain ang malamig na virus upang ang paggamot ay maaaring masuri sa mga taong may cystic fibrosis.
VX-770
Ang VX-770 ay isang gamot na sinusuri ng Vertex Pharmaceuticals sa mga taong may cystic fibrosis na mayroong hindi bababa sa isang kopya ng mutasyon ng G551D. Ang bawal na gamot ay maaaring aktwal na ma-target ang depekto sa CFTR gene at ibalik ang kakayahang magbukas ng mga chloride channel, kaya't pinapayagan ang asin na dumaloy sa at sa labas ng mga cell ng maayos.
Hindi tulad ng therapy ng gene, ang VX-770 ay hindi papalitan ang depektong gene. Sa halip, kung matagumpay, ayusin ng VX-770 ang problema sa umiiral na gene.
VX-809
Ang VX-809 ay isa pang gamot na sinusuri ng Vertex Pharmaceuticals sa mga taong may dalawang kopya ng mutation ng ΔF508-CFTR. Ito ay katulad ng VX-770 dahil maaari itong makakuha ng asin na dumadaloy sa pamamagitan ng mga cell ng maayos, ngunit ito ay gumagana ng kaunti naiiba. Kung gagawin nito ang paraan ng pag-asa ng mga mananaliksik na ito, ang VX-809 ay magbubukas ng mga channel ng klorido sa pamamagitan ng paggalaw ng protina ng CFTR sa tamang lugar nito sa lamad ng airway cell.
Miglustat
Ang Miglustat ay isang gamot na ginawa ng Actelion Pharmaceuticals na ginagamit na upang gamutin ang iba pang mga kondisyon, ngunit ito ay kasalukuyang pinag-aralan para gamitin sa mga taong may cystic fibrosis na mayroong dalawang kopya ng mutation ng ΔF508-CFTR. Ang pag-aaral ay maliit (ito ay binubuo lamang ng 15 kalahok), ngunit sa ngayon ang mga resulta ay promising. Nabawi na ni Miglustat ang depekto ng CFTR at ibalik ang normal na aktibidad sa mga selula.
Ataluren
Ang Ataluren, na dating tinatawag na PTC124, ay pinag-aralan ng PTC Therapeutics bilang isang posibleng gamot para sa mga taong may CF na may mga walang kapararakan mutasyon. Sa walang katuturang mga mutasyon, ang isang piraso ng "talong" na code ay lilitaw sa gitna ng normal na code sa CFTR gene.
Ang katarantadong code ay gumaganap tulad ng stop sign, na pumipigil sa mga cell sa pagbabasa ng anumang code na nangyayari pagkatapos nito. Maaaring maitama ng Ataluren ang problemang iyon sa pamamagitan ng pagtulong sa mga cell na balewalain ang stop sign at patuloy na basahin ang code na nangyayari pagkatapos nito, sa gayon ibalik ang normal na function sa mga cell.
> Pinagmulan:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Ang CF Respiratory Epithelial Cell Chronically Ginagamot ng Miglustat Nakukuha ang isang Non-CF Tulad ng Phenotype". American Journal of Respiratory Cell at Molecular Biology . Agosto 2009.
> Cystic Fibrosis Foundation. Hunyo 2009. Pipeline Development Drug. Hulyo 24, 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR Delivery sa 25% ng Surface Epithelial Cells Restores Normal na Rate ng Mucus Transport sa Human Cystic Fibrosis Airway Epithelium". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. Hulyo 24, 2009.