Ang pangunahing myelofibrosis (PMF) ay isa sa ilang mga sakit sa dugo na nauuri bilang isang myeloproliferative neoplasms. Ang neoplasm ay tinukoy bilang isang abnormal na paglago ng tisyu na dulot ng isang mutasyon at maaaring iuri bilang benign (non-malignant), pre-malignant, o malignant. Ang mga myeloproliferative neoplasms sa pangkalahatan ay kaaya-aya sa simula, ngunit sa paglipas ng panahon ay maaaring maging malignant (kanser) na sakit.
Ang pagbago sa PMF ay nagreresulta sa fibrosis (pagkakapilat) ng utak ng buto. Ang pagkakapilat sa utak ng buto ay nakakagambala sa normal na pag-unlad ng mga selula ng dugo. Ang anemia ay ang pinakakaraniwang paghahanap ng laboratoryo. Ang leukocytosis (elevation sa white blood cells) at thrombocytosis (mataas na bilang ng platelet) ay karaniwan ngunit habang dumadaan ang sakit, ang thrombocytopenia (mababang bilang ng platelet) ay maaaring mangyari. Ang splenomegaly (pagpapalaki sa spleen) ay bubuo habang ang pali ay nagiging pangalawang site ng produksyon ng selula ng dugo.
Kailangan ba ng Paggamot ang Lahat?
Habang ang iyong tipikal na unang hakbang ay maaaring upang galugarin ang mga potensyal na mga opsyon sa paggamot, tandaan na hindi lahat ng mga taong may PMF ay nangangailangan ng paggamot. Ang paggamot para sa PMF ay natutukoy sa pamamagitan ng peligro ng paglala ng sakit at paglalambuhay.
Ang isang sistema na tinatawag na puntos ng Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) Plus ay gumagamit ng impormasyon tungkol sa taong tulad ng edad, bilang ng dugo ng dugo, hemoglobin, circulating cell blast, pagkakaroon ng mga sintomas, genetika, platelet count, at transfusion upang makalkula ang iskor.
Ang paggamit ng sistemang ito ng mga taong may PMF ay maaaring nahahati sa apat na kategorya ng prognostic: mababang panganib, intermediate-1 na panganib, intermediate-2 na panganib, at mataas na panganib. Median survival ranges mula sa mahigit isang taon sa mga pasyente na may mataas na panganib na sakit hanggang sa 15 taon sa mga pasyente na may mababang sakit sa panganib. Ang PMF sa mga taong mababa sa edad na 60 ay nauugnay sa mas mahusay na pagbabala at median kaligtasan ng buhay ng halos dalawang taon hanggang 20 taon.
Ginagamit ng heematologists ang marka ng DIPPS Plus kasama ang genetic mutation ng tao upang matukoy ang isang plano sa paggamot. Ang mga taong may mababang panganib na sakit na walang mga sintomas ay hindi ginamot ngunit sinusubaybayan nang maigi para sa mga sintomas at lumalalang anemya at / o thrombocytopenia. Kung ang isang tao ay lumilikha ng mga sintomas (lagnat, pagbaba ng timbang, labis na pagpapawis o napakalaking pagpapalaki ng pali) o kailangan ng pagsasalin ng dugo, ang paggamot ay dapat na sinimulan. Ang mga transfusyong pulang selula ng dugo ay karaniwang ibinibigay kapag ang hemoglobin ay mas mababa sa 8 g / dL. Dahil ang paulit-ulit na red blood cell transfusions ay humantong sa iron overload, karaniwang iba pang mga paggamot ay tinangka.
Paggamot ng mga Sintomas
- Splenomegaly: Kung ang pali ay malaki ang pinalaki at nagiging sanhi ng mga isyu (tulad ng kakulangan sa ginhawa, maraming splenic infarcts, pagdaragdag ng transfusion need), ang oral medication hydroxyurea ay maaaring gamitin. Sa paggamot na ito ng halos 40 porsiyento ng mga taong may PMF ay may 50 porsiyentong pagbawas sa laki ng pali na tumatagal ng humigit-kumulang isang taon. Kung ang pali ay hindi tumutugon sa hydroxyurea therapy, ang splenectomy (surgical removal ng pali) ay maaaring kailanganin.
- Anemia: Anemia sa PMF ay maaaring gamutin na may iba't ibang mga gamot tulad ng fluoxymesterone, prednisone, o danazol. Ang Fluoxymesterone at danazol ay kilala bilang androgens (isang steroid hormone) na lumilitaw upang pasiglahin ang buto sa buto produksyon. Ang isa sa mga pangunahing disadvantages ng mga gamot na ito ay nauugnay sa mga male hormones at maaaring maging sanhi ng pagbuo ng buhok ng katawan, malalim na boses, o mas mataas na kalamnan ng kalamnan. Ang Thalidomide o lenalidomide (isang form ng chemotherapy) kasama ang prednisone ay maaari ding gamitin.
Mataas o Intermediate Risk
Ang mga taong may intermediate at high-risk disease ay maaaring mangailangan ng alternatibong therapy. Malamang na mahirap marinig na ang iyong sakit ay mas mataas ang panganib-kaalaman sa mga opsyon sa paggamot ay maaaring makatulong sa pagpapagaan ng ilan sa pag-aalala at takot na iyong nararamdaman.
- Ang hematopoietic stem cell transplant (HSCT o buto utak transplant) : Ito ay ang tanging nakakagamot na therapy para sa PMF ngunit may malaking panganib. Ang transplantation ay dapat maganap sa ilang sandali matapos ang diagnosis bago ang pagpapaunlad ng iba pang mga komplikasyon upang mabawasan ang mga komplikasyon. Sa kasaysayan, ang mga transplant ay limitado sa mga taong wala pang 60 taong gulang na may katumbas na mga donor ng kapatid (MSD) . Ang mga kamakailan-lamang na transplant ay ginanap na may katugma na hindi kaugnay o magkatugma na may kaugnayan donor.
- Ruxolitinib: Ang mga taong may PMF at malubhang sintomas na hindi mga kandidato para sa HSCT ay maaaring gumamit ng ruxolitinib. Ang Ruxolitinib ay isang gamot na kilala bilang isang tyrosine kinase inhibitor, partikular na isang JAK2 inhibitor. Ang JAK2 ay isang pangkaraniwang mutasyon sa PMF ngunit maaari ding matagpuan sa iba pang mga myleoproliferative neoplasms tulad ng polycythemia vera at essential thrombocythemia. Ang paggamot sa ruxolitinib ay maaaring mabawasan ang laki ng pali, bawasan ang mga sintomas (tulad ng pagkapagod, sakit ng buto), at bawasan ang anemya. Bagaman pinupuntirya ng gamot na ito ang mutation ng JAK2, ang mga pasyente na may iba pang mga mutasyon ay maaaring tumugon rin.
Pinagmulan:
Teferri A. Pagbabala ng Pangunahing Myelofibrosis at Pamamahala ng Pangunahing Myelofibrosis. Sa: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.