Isang Pagsusuri ng Mga Karagdagang Pagpipilian sa Paggamot
Ang tanging nakakagamot na therapy para sa pangunahing myelofibrosis (PMF) ay stem cell transplant , gayunpaman, inirerekomenda ang therapy na ito para sa mga pasyente na mataas at intermediate-risk lamang. Kahit na sa grupong ito, ang edad at iba pang mga medikal na kondisyon ay maaaring dagdagan ang mga panganib na nauugnay sa transplant na makabuluhang ginagawang mas mababa sa ideya na therapy. Bukod pa rito, hindi lahat ng mga taong may mataas at intermediate na panganib na PMF ay magkakaroon ng isang angkop na donor stem cell transplant (naitugmang kapatid o katugmang walang donasyon).
Inirerekomenda na ang mga taong may mababang panganib na PMF ay makatanggap ng paggamot na naglalayong pagbawas ng mga sintomas na nauugnay sa sakit.
Marahil ay pinayuhan ng iyong manggagamot na ang transplantasyon ay hindi ang pinakamahusay na opsyon para sa iyo, o walang angkop na donor ang makilala, o hindi mo pinahintulutan ang iba pang mga unang therapies para sa PMF. Natural, maaaring ang iyong susunod na tanong-anong ibang mga opsyon sa paggamot ang magagamit? Sa kabutihang palad, maraming mga patuloy na pag-aaral na sinusubukang makahanap ng karagdagang mga opsyon sa paggamot. Susuriin namin ang ilan sa mga gamot na ito sa madaling sabi.
JAK2 Inhibitors
Ang Ruxolitinib , isang JAK2 inhibitor, ang unang naka-target na therapy na kinilala para sa PMF. Ang mga mutasyon sa JAK2 gene ay nauugnay sa pag-unlad ng PMF.
Ang Ruxolitinib ay isang naaangkop na therapy para sa mga taong may mga mutasyong ito na hindi maaaring sumailalim sa transplantation ng stem cell. Sa kabutihang palad, ito ay nahanap na kapaki-pakinabang kahit na sa mga taong walang JAK2 mutations.
Mayroong patuloy na pananaliksik na naghahanap upang bumuo ng mga katulad na gamot (iba pang JAK2 inhibitors) na maaaring magamit sa paggamot ng PMF pati na rin ang pagsasama ng ruxolitinib sa iba pang mga gamot.
Ang Momelotinib ay isa pang JAK2 inhibitor na pinag-aralan para sa paggamot ng PMF. Sinabi ng maagang mga pag-aaral na 45 porsiyento ng mga taong tumanggap ng momelotinib ay may pagbawas sa laki ng pali.
Humigit-kumulang sa kalahati ng mga taong nag-aral ay nagkaroon ng pagpapabuti sa kanilang anemya at higit sa 50 porsiyento ang nakapagpapatigil sa terapi ng pagsasalin ng dugo. Ang thrombocytopenia (mababang bilang ng platelet) ay maaaring bumuo at maaaring limitahan ang pagiging epektibo. Ang momelotinib ay ihahambing sa ruxolitinib sa isang yugto 3 na pag-aaral upang matukoy ang papel nito sa paggamot para sa PMF.
Mga Gamot ng Immunomodulatory
Ang Pomalidomide ay isang immunomodulatory drug (gamot na nagbabago sa immune system). Ito ay may kaugnayan sa thalidomide at lenalidomide. Sa pangkalahatan, ang mga gamot na ito ay ibinibigay sa prednisone (isang gamot na steroid).
Ang Thalidomide at lenalidomide ay na-aral na bilang mga opsyon sa paggamot sa PMF. Bagama't pareho silang nagpapakita ng benepisyo, ang kanilang paggamit ay kadalasang limitado sa pamamagitan ng mga epekto. Ang pomalidomide ay binuo bilang isang mas mababa nakakalason opsyon. Ang ilang mga pasyente ay may pagpapabuti sa anemya ngunit walang epekto ang nakikita sa laki ng pali. Dahil sa limitadong benepisyo, may mga patuloy na pag-aaral na naghahanap sa pagsasama ng polmalidomide sa iba pang mga ahente tulad ng ruxolitinib para sa paggamot ng PMF.
Epigenetic Drugs
Ang mga gamot na epigenetic ay mga gamot na nakakaimpluwensya sa pagpapahayag ng ilang mga gene sa halip na pisikal na pagbabago sa kanila. Ang isang klase ng mga gamot na ito ay mga hypomethylating agent, na kinabibilangan ng azacitidine at decitabine.
Ang mga gamot na ito ay kasalukuyang ginagamit upang gamutin ang myelodysplastic syndrome . Ang mga pag-aaral na pagtingin sa papel na ginagampanan ng azacitidine at decitabine ay nasa maagang phase. Ang iba pang mga gamot ay histone deacetlyase (HDAC) inhibitors tulad ng givinostat at panobinostat.
Everolimus
Ang Everolimus ay isang gamot na inuri bilang isang mTOR kinase inhibitor at immunosuppressant. Ang FDA (Food and Drug Administration) ay inaprubahan para sa paggamot ng ilang mga kanser (dibdib, kanser sa selula ng bato, neuroendocrine tumor, atbp.) At upang maiwasan ang pagtanggi ng organ sa mga taong nakatanggap ng organ transplantation (atay o bato). Ang Everolimus ay kinuha nang pasalita.
Ipinapahiwatig ng maagang mga pag-aaral na maaari itong bawasan ang mga sintomas, laki ng pali, anemia, bilang ng platelet at bilang ng puting dugo.
Imetelstat
Ang Imetelstat ay pinag-aralan sa ilang mga kanser at myelofibrosis. Sa mga unang pag-aaral, ito ay sapilitan remission (mga palatandaan at sintomas ng PMH) sa ilang mga tao na may intermediate o mataas na panganib na PMF.
Kung hindi ka tumugon sa first-line na paggamot, ang pag-enroll sa isang klinikal na pagsubok ay maaaring magbigay sa iyo ng access sa mga nobelang therapies. Sa kasalukuyan, mayroong higit sa 20 mga klinikal na pagsubok na tinatasa ang mga opsyon sa paggamot para sa mga taong may myelofibrosis. Maaari mong talakayin ang pagpipiliang ito sa iyong manggagamot.
> Pinagmulan:
> Cervantes F. Paano ko gamutin ang pangunahing myelofibrosis. Dugo. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL at Mesa RA. Therapy para sa myeloproliferative neoplasms: kailan, anong ahente, at paano? Dugo. 2014; 124: 3529-3537.