Pagrepaso ng Stem Cell Transplantation para sa Pangunahing Myelofibrosis
Ang pagpili ng pinakamainam na paggamot para sa pangunahing myelofibrosis ay maaaring maging mahirap. Kadalasan walang isang malinaw na pagpipilian. Mayroong ilang mga paggamot para sa pangunahing myelofibrosis, ngunit ang hematopoietic stem cell transplantation (na tinatawag ding bone marrow transplant) ay nakakagamot.
Bakit Hindi Kumuha ng Transplant ang Lahat?
Ang isang lunas ay kahanga-hanga, kaya maaari kang magtaka kung bakit ang lahat ng may pangunahing myelofibrosis ay hindi tumatanggap ng transplant.
Ito ay tungkol sa balanse ng panganib at benepisyo.
Ang paggamot sa pangunahing myelofibrosis ay nahimok ng kategorya ng panganib batay sa mga palatandaan at sintomas na iyong nararanasan. Kung wala kang mga sintomas o may mga sintomas na may mababang sakit na sakit, ang ibig sabihin ng kaligtasan ng buhay pagkatapos ng diagnosis ay 15.4 na taon. Sa kasong ito, ang mga potensyal na komplikasyon (talamak o talamak na graft kumpara sa host disease at kamatayan) na nauugnay sa transplant ay mas malaki kaysa sa benepisyo ng lunas. Ipinakita ng mga pag-aaral na ang limang taon na kaligtasan ng buhay sa mga taong may mababang panganib o intermediate-1 na panganib na sakit ay mas mababa kung nakaranas sila ng hematopoietic stem cell transplant. Gayunpaman, sa intermediate-2 at mataas na panganib na sakit, ang limang taon na kaligtasan ay napabuti sa mga taong nakatanggap ng transplant kumpara sa mga hindi nagawa.
Kung mayroon kang intermediate-2 o high-risk primary myelofibrosis, hematopoietic stem cell transplant (HSCT) ay ang ginustong paggamot. Dahil ang mas matanda na edad ay nagdaragdag ng panganib ng mga komplikasyon na may kaugnayan sa transplant (nakararami pang pangalawang sa paghihiwalay laban sa sakit sa host ), ang HSCT ay may kasaysayan na nakalaan para sa mga taong may pangunahing myelofibrosis sa ilalim ng edad na 60.
Dahil ang median na edad ng mga taong may pangunahing myelofibrosis sa diagnosis ay 67, ito ay makabuluhang naglilimita sa bilang ng mga taong may pangunahing myelofibrosis na potensyal na kandidato para sa therapy na ito. Bukod pa rito, ang ginustong donor para sa HSCT ay isang matched na kapatid. Ang isang buong kapatid (parehong ina at tatay bilang tatanggap) ay may isa sa apat na posibilidad na maging isang tugma, na higit pang pumipigil sa bilang ng mga taong maaaring sumailalim sa therapy na ito.
Post-Transplant Prognosis
Sa kasalukuyan, 40 hanggang 60 porsiyento ng mga taong may primary myelofibrosis na dumaranas ng transplant ay nakatira nang hindi bababa sa tatlo hanggang apat na taon. May ilang katibayan na iminumungkahi na sumasailalim sa splenectomy (kirurhiko pagtanggal ng pali) bago ang paglipat ay nauugnay sa pinahusay na mga rate ng kaligtasan lalo na sa mga lalaki, ngunit ang dahilan para sa ito ay hindi lubos na nauunawaan. Bukod pa rito, ang mga taong bumuo ng myelofibrosis pagkatapos ng polycythemia vera o mahahalagang thrombocythemia ay lilitaw na magkaroon ng isang mas mahusay na rate ng kaligtasan pagkatapos ng transplant kaysa sa mga taong may pangunahing myelofibrosis.
Sino ang Hindi Karapat-dapat?
Ang ilang mga taong may mataas na panganib na sakit ay hindi mga kandidato para sa HSCT. Ito ay pangunahing tinutukoy ng posibilidad ng kaligtasan ng buhay pagkatapos ng HSCT.
Ang mga bagay na tulad ng labis na malalaking pali (higit sa walong pulgada sa ibaba ng rib cage) at higit sa 20 mga transfusyong dugo bago lumipat (lalo na kung pareho kayo) ay nauugnay sa mas mababang limang taong kaligtasan pagkatapos ng paglipat.
Paano Kung Hindi Ka Karapat-dapat?
Kaya kung ano ang inirerekumenda kung mayroon kang mataas na panganib na primary myelofibrosis ngunit ikaw ay hindi karapat-dapat para sa HSCT o wala kang donor? Kung mayroon kang mga sintomas tulad ng masakit na pagpapalaki ng pali, pagkapagod, sakit ng buto, pagpapawis ng gabi, atbp, ang ruxolitinib ay maaaring isang makatwirang paggamot.
Ipinakita ang Ruxolitinib upang mabawasan ang mga sintomas, bawasan ang laki ng pali, at pagbutihin ang anemya sa mga taong may pangunahing myelofibrosis. Ang isa pang alternatibo sa HSCT ay maaaring magpalista sa isang klinikal na pagsubok. Ito ay magbibigay sa iyo ng access sa mga gamot na pinag-aralan bilang potensyal na therapy para sa pangunahing myelofibosis maaga.
Hindi madali ang pag-aaral na hindi ka karapat-dapat para sa isang gamutin, ngunit tandaan na tuklasin ang lahat ng iyong mga pagpipilian.
Ang Hinaharap ng mga Transplant bilang Paggamot
Sa pamamagitan ng mga pagpapabuti sa paggamot sa paligid ng paglipat, tulad ng regimen na ginamit sa prep bone marrow bago ang paglipat at ang mga gamot na ginagamit upang maiwasan ang graft laban sa host disease, higit pang mga transplant ay ginaganap sa mga taong mahigit sa edad na 60 at may mga alternatibong donor (mga kamag-anak ganap na tumugma o tumugma sa mga hindi nauugnay na donor).
Ang ilang mga sentro ay maglipat ng mga taong may myelofibrosis hanggang sa edad na 75.
Sana, sa patuloy na pagpapabuti, ang HSCT ay magagamit sa mas maraming mga tao na may myelofibrosis. Dahil ang pangunahing myelofibrosis ay isang kakaibang kalagayan, mangangailangan ng maraming taon bago natin malinaw na maunawaan ang papel ng mga alternatibong donor sa HSCT para sa karamdaman na ito.
Pinagmulan:
Ballen K. Paano pamahalaan ang transplant na tanong sa myelofibrosis. Journal ng Kanser sa Dugo. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Pamamahala ng pangunahing myelofibrosis. Sa: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Na-access noong Hunyo 29, 2016.)