Ang Myelodysplastic syndrome, o MDS, ay may kasamang iba't ibang mga karamdaman na nakakaapekto sa paggamot sa utak ng buto. Ang uterus ng buto ay gumagawa ng mga bagong pulang selula ng dugo, mga puting selula at platelet para sa clotting, kaya ang mahinang function ng utak ay maaaring humantong sa anemya, mababa ang bilang ng cell, at iba pang mga problema.
Ang mga pangunahing alalahanin sa MDS ay a) mga mababang bilang at lahat ng mga kaugnay na problema; at b) ang potensyal para sa MDS na maging evolve sa kanser - talamak myeloid leukemia , o AML.
Iba't ibang uri ng MDS ang itinuturing na naiiba. Hindi lahat ng mga therapies ng MDS ay angkop para sa bawat pasyente na may MDS. Ang mga opsyon para sa paggamot ng MDS ay may kasamang suporta sa pangangalaga, mababang-intensity therapy, high-intensity therapy, at / o klinikal na pagsubok.
Mga Pagsasaalang-alang sa Paggamot
Kapag tinatalakay mo ang iyong plano sa paggamot sa MDS sa iyong doktor, ang tinatawag na mga kadahilanan na may kaugnayan sa pasyente ay maaaring maging napakahalaga. Kabilang sa mga halimbawa ng mga kadahilanan na may kaugnayan sa pasyente ang sumusunod:
- Kumusta ka sa pang-araw-araw na mga gawain bago ang diagnosis ng MDS
- Iba pang mga medikal na kondisyon na mayroon ka
- Edad mo
- Ang mga gastos sa pananalapi ng iba't ibang paggamot
- Aling mga panganib ng paggamot ay katanggap-tanggap sa iyo
Napakahalaga ng mga katangian ng iyong partikular na anyo ng MDS. Kabilang sa mga halimbawa ng mga tiyak na katangian at natuklasan ang mga sumusunod:
- Mga marker at mga resulta ng genetic testing ng iyong buto utak, na makakatulong sa matukoy ang mga opsyon na magagamit mo, ang posibilidad na ang iyong MDS ay mag-unlad sa lukemya , at kung ano ang mga resulta ay maaaring inaasahan mula sa ilang mga therapies.
- Ang iyong MDS ay nakakaapekto sa bilang ng mga malusog na selula sa iyong dugo
- Kung gaano kalubha ang iyong sakit sa mga tuntunin ng bilang ng mga hindi pa luma na "sabog" na mga selula sa iyong utak
Ang iyong mga layunin para sa kung ano ang nais mong makakuha ng paggamot din kadahilanan sa plano. Ang mga halimbawa ng magkakaibang mga layunin sa paggamot ay kinabibilangan ng mga sumusunod:
- Lamang sa pakiramdam ng mas mahusay
- Limitahan ang iyong pangangailangan na magkaroon ng maraming mga pagsasalin
- Pagbutihin ang iyong anemya , neutropenia , at thrombocytopenia
- Makamit ang pagpapatawad
- Gamutin ang iyong MDS
Manood at Maghintay
Para sa mga pasyenteng may mababang panganib na MDS na tinutukoy ng International Prognostic Scoring System, o IPSS, at matatag na kumpletong mga bilang ng dugo (CBC) , kung minsan ang pinakamahusay na diskarte sa therapy ay pagmamasid at suporta, kung kinakailangan.
Sa kasong ito, kakailanganin mong masubaybayan ang mga pagbabago sa iyong utak na maaaring magpahiwatig ng pag-unlad ng sakit. Ang mga regular na CBC, pati na rin ang buto ng utak ng buto at biopsy , ay maaaring maging isang bahagi ng pagsubaybay.
Suportang Pangangalaga
Ang suporta sa pangangalaga ay tumutukoy sa mga therapies na ginagamit upang gamutin at pamahalaan ang MDS; ang mga paggagamot na ito ay maaaring lubos na mapabuti ang kondisyon ng isang tao, ngunit hindi sila nakakapigil ng aktwal na pag-atake sa mga selula na nagiging sanhi ng MDS.
Transfusions
Kung ang iyong dugo ay mabibilang magsimulang bumagsak at nakakaranas ka ng mga sintomas, maaari kang makinabang mula sa pagsasalin ng mga pulang selula ng dugo o mga platelet. Ang desisyon na magkaroon ng pagsasalin ng dugo ay nakasalalay sa iba pang mga medikal na kondisyon na mayroon ka at kung ano ang iyong nararamdaman.
Iron Overload at Chelation Therapy
Kung nagsisimula kang mangailangan ng maramihang mga pagsasalin ng dugo sa bawat buwan, maaaring nasa panganib ka para sa pagbuo ng isang kalagayan na tinatawag na overload ng bakal.
Ang mataas na antas ng bakal sa red blood cell transfusions ay maaaring maging sanhi ng isang pagtaas sa mga tindahan ng bakal sa iyong katawan. Ang gayong mataas na antas ng bakal ay maaaring makapinsala sa iyong mga organo.
Ang mga doktor ay maaaring gumamot at maiwasan ang labis na pagkarga ng iron mula sa maraming mga pagsasalin gamit ang mga gamot na tinatawag na iron chelators, na kinabibilangan ng oral therapy, deferasirox (Exjade), o pagbubuhos na tinatawag na deferoxamine mesylate (Desferal). Ang mga alituntunin sa Practice ng National Comprehensive Cancer Network, o NCCN, ay nagbibigay ng pamantayan na magagamit ng iyong doktor upang magpasiya kung kailangan mo ng iron chelation therapy.
Mga Kadahilanan ng Paglago Ang ilang mga taong may MDS anemia ay maaaring makinabang mula sa pagtanggap ng mga gamot sa paglago na tinatawag na erythropoietin stimulating agent o protea (ESA).
Kasama sa mga halimbawa ng ESA ang epoetin alfa (Eprex, Procrit o Epogen) o ang mas mahabang pagkilos darbepoetin alfa (Aranesp). Ang mga gamot na ito ay ibinibigay bilang isang iniksyon sa iyong mataba tissue (pang-ilalim ng balat iniksyon). Habang hindi nakakatulong ang mga gamot na ito para sa lahat ng mga pasyenteng MDS, maaari silang makatulong upang maiwasan ang mga pagsasalin ng dugo sa ilan.
Ang iyong doktor ay maaaring mag-alok upang simulan ka sa isang kolonyal na stimulating factor , tulad ng G-CSF (Neupogen), o GM-CSF (leukine) , kung ang iyong puting selula ng dugo ay bumaba bilang resulta ng iyong MDS. Ang kolonya-stimulating factor ay tumutulong upang palakasin ang iyong katawan upang makagawa ng mas maraming karamdaman na nakikipaglaban sa mga puting selula ng dugo na tinatawag na neutrophils. Kung mababa ang iyong neutrophil, mas mataas ang panganib na magkaroon ng mapanganib na impeksiyon. Alagaan ang anumang mga palatandaan ng impeksiyon o lagnat, at magpatingin sa isang healthcare provider sa lalong madaling panahon kung ikaw ay nababahala.
Low-Intensity Therapy
Ang low-intensity therapy ay tumutukoy sa paggamit ng chemotherapy na mababa ang intensity o mga ahente na kilala bilang mga modifier ng biologic response. Ang mga paggagamot na ito ay higit sa lahat na ibinigay sa setting ng outpatient, ngunit ang ilan sa mga ito ay maaaring mangailangan ng suporta sa pag-aalaga o paminsan-minsang pagpapaospital pagkatapos, halimbawa, upang gamutin ang isang nanggagaling na impeksiyon.
Epigenetic Therapy
Isang pangkat ng mga gamot na tinatawag na hypomethylating o demethylating agent ang pinakabago na mga armas sa paglaban sa MDS.
Ang Azacitidine (Vidaza) ay naaprubahan ng FDA para gamitin sa lahat ng mga klasipikasyon ng French-American-British (FAB) at lahat ng mga kategorya ng panganib ng IPSS ng MDS. Ang gamot na ito ay karaniwang ibinibigay bilang subcutaneous injection sa loob ng 7 araw sa isang hilera, bawat 28 araw para sa hindi bababa sa 4-6 na mga pag-ikot. Ang mga pag-aaral ng azacitidine ay nagpakita ng mga rate ng pagtugon ng 60 porsiyento, na may mga 23 porsiyento na nakakamit ng bahagyang o kumpletong pagpapataw ng kanilang sakit. Ang Azacitidine ay madalas na nagiging sanhi ng isang paunang pagbaba sa mga bilang ng dugo ng dugo na maaaring hindi mabawi hanggang pagkatapos ng unang isa o dalawang ikot.
Ang isa pang uri ng hypomethylating agent na ginagamit sa therapy para sa MDS ay decitabine (Dacogen). Tunay na katulad sa istraktura sa azacitidine, ito rin ay inaprubahan ng FDA para sa lahat ng uri ng MDS. Ang paggamot sa paggamot ay karaniwang nauugnay sa mga toxicity na uri ng mababang-intensity, at sa gayon ito ay itinuturing din na mababa ang intensity therapy. Ang decasmine ay maaaring bibigyan ng intravenously o subcutaneously. Isang pag-aaral na kung saan decitabine ay ibinigay intravenously para sa 5 araw ay nagpakita ng isang kumpletong rate ng pagpapala ng halos 40 porsiyento. Ang mga alternatibong dosing regimens ay sinisiyasat.
Immunosuppressive Therapy at Biologic Response Modifiers
Sa MDS, ang mga pulang selula ng dugo, mga puting selula ng dugo at mga platelet ay papatayin o mamatay bago sila ay sapat na upang maalis mula sa utak ng buto sa daluyan ng dugo. Sa ilang mga kaso, ang mga lymphocytes (isang uri ng puting selula ng dugo) ang may pananagutan para dito. Para sa mga pasyente, maaaring epektibo itong gumamit ng isang therapy na nakakaapekto sa immune system.
Ang non-chemotherapy, mababang intensity agent (biologic response modifier) ay kinabibilangan ng anti-thymocyte globulin (ATG), cyclosporine, thalidomide, lenalidomide, anti-tumor necrosis factor receptor fusion protein, at analog D analogues. Ang lahat ng ito ay nagpakita ng kahit ilan sa mga unang pagsubok, ngunit marami ang nangangailangan ng higit pang mga klinikal na pagsubok upang maunawaan ang pagiging epektibo sa iba't ibang uri ng MDS.
Ang mga taong may partikular na uri ng MDS na tinatawag na 5q-syndrome, kung saan mayroong genetic defect sa chromosome 5, ay maaaring may tugon sa isang gamot na tinatawag na lenalidomide (Revlimid). Karaniwan, ang lenalidomide ay ginagamit sa mga pasyente na may mababang o mababa ang intermediate IPSS risk MDS na nakadepende sa red blood cell transfusion. Sa mga pag-aaral ng lenalidomide, maraming mga pasyente ang nagbawas ng mga kinakailangan sa pagsasalin ng dugo - halos 70 porsiyento, sa katunayan - ngunit patuloy na nakakaranas ng mababang platelet at neutrophil. Ang mga benepisyo ng pagpapagamot ng mas mataas na panganib na MDS, o mga subtype maliban sa 5q-syndrome na may lenalidomide ay pinag-aaralan pa rin.
High-Intensity Therapy
Chemotherapy
Ang ilang mga pasyente na may mas mataas na panganib na MDS, o FAB type RAEB at RAEB-T, ay maaaring gamutin nang may intensive na chemotherapy. Ang chemotherapy na ito, ang parehong uri na ginagamit sa paggamot ng talamak myelogenous leukemia (AML), ay naglalayong sirain ang populasyon ng mga abnormal na selula sa utak ng buto na humahantong sa MDS.
Habang ang chemotherapy ay maaaring kapaki-pakinabang sa ilang mga pasyenteng MDS, mahalaga na isaalang-alang na ang mga mas lumang pasyente na may iba pang mga kondisyong medikal ay nakakaharap ng karagdagang mga panganib. Ang mga potensyal na benepisyo ng therapy ay dapat lumagpas sa panganib na kasangkot.
Ang pananaliksik ay patuloy na ihambing ang mga kinalabasan ng intensive chemotherapy sa mga azacitidine o decitabine.
Stem Cell Transplant
Ang mga pasyente na may mataas na panganib na IPSS MDS ay maaaring makamit ang lunas sa kanilang sakit sa allogeneic stem cell transplantation . Sa kasamaang palad, ang mataas na panganib na katangian ng pamamaraang ito ay naglilimita sa paggamit nito. Sa katunayan, ang allogeneic stem cell transplant ay maaaring magkaroon ng isang rate ng kamatayan na may kaugnayan sa paggamot ng hanggang 30%. Samakatuwid, ang therapy na ito ay karaniwang ginagamit lamang sa mga mas batang pasyente na nasa mabuting kalusugan.
Ang mga kasalukuyang pag-aaral ay sinisiyasat ang papel na ginagampanan ng di-myeloablative na tinatawag na "mini" na mga transplant sa mas lumang mga pasyente na may MDS. Habang ang mga uri ng transplant na ayon sa kaugalian ay naisip na mas epektibo kaysa sa mga standard na transplant, ang kanilang nabawasan na toxicity ay maaaring gumawa sa kanila ng isang opsyon para sa mga pasyente na kung hindi man ay hindi karapat-dapat.
Buod:
Dahil sa iba't ibang uri ng MDS at iba't ibang mga uri ng pasyente, walang isang sukat sa lahat ng paggamot. Samakatuwid ito ay mahalaga para sa mga pasyenteng MDS upang talakayin ang lahat ng mga opsyon sa kanilang healthcare team, at makahanap ng isang therapy na magbibigay sa kanila ng pinakamahusay na mga benepisyo sa hindi bababa sa halaga ng toxicity.
Ang mga klinikal na pagsubok na may mga bagong therapies para sa MDS ay ginagawa, kaya't manatiling nakatutok. Halimbawa, ang ruxolitinib (Jakafi) ay sinisiyasat para sa paggamot ng mga pasyente na may mababang o intermediate-1 na panganib MDS.
Pinagmulan:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Myelodysplastic Syndromes: Mga Patnubay sa Klinikal na Pagsasanay sa Oncology. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Declamine ang mababang dosis na iskedyul (100 mg / m2 / Course) sa myelodysplastic syndrome (MDS). Paghahambing ng 3 iba't ibang mga iskedyul ng dosis. Dugo. 2005; 106 abstract. Asbtract 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Pagsusuri at paggamot ng mga pangunahing myelodysplastic syndromes sa mga may sapat na gulang: mga rekomendasyon mula sa European LeukemiaNet. Dugo . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Myelodysplastic Syndromes" Dugo Mayo 2008. 111: 4841- 4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Taunang Pagsusuri ng Medisina 2010. 61: 345-358.