3 Nangunguna sa Mga Gamot na Celiac Disease sa Pipeline

Ang bawat kandidato ng bawal na gamot ay nag-aalok ng natatanging mekanismo ng pagkilos

Sa ngayon, ang tanging magagamit na paggamot para sa celiac disease ay gluten-free diet . Ngunit iyon ay maaaring magbago sa lalong madaling panahon.

Ang isang bilang ng mga tagagawa ng gamot ay kasalukuyang nagsasagawa ng mga klinikal na pagsubok upang masuri ang kaligtasan at pagiging epektibo ng isang bilang ng mga nobelang droga. Ang bawat isa ay may iba't ibang diskarte at mekanismo ng pagkilos (MOA). Inaasahan na sa pamamagitan ng pagbabawal ng isang proseso ng karamdaman na ito, maaari naming ganap na burahin ang celiac disease sa isang leksikon ng mga sakit sa autoimmune .

Kabilang sa tatlong pinaka-promising kandidato sa pipeline ng gamot:

INN-202 (Larazotide Acetate)

Ang Innnate Pharmaceutical's INN-202 (larazotide acetate) ay isang gamot na gumagamit ng potent digestive enzyme na lumilitaw upang mabura ang gluten bago ang reaksyon nito sa immune system. Ang mga resulta ng klinikal na pagsubok sa Phase II ay nangako at nagpakita na ang gamot ay parehong ligtas at matitiis. Ang MOA ng bawal na gamot ay parehong bumababa sa pagkamatagusin ng mga bituka habang pinipigilan ang paggalaw ng mga antimonyo ng autoimmune sa mga bituka.

Habang ang INN-202 ay maaaring lubos na mabawasan ang mga sintomas ng sakit sa celiac , malamang na ang isang tao ay makakakain ng walang limitasyong halaga ng gluten. Ang ilang mga pandiyeta paghihigpit ay kailangan pa rin.

Ang US Food and Drug Administration (FDA) ay mabilis na sinusubaybayan ang gamot. Kasalukuyang nagsisimula ang mga klinikal na pagsubok sa Phase III. Ang mga resulta ng pagsubok ay maaaring makuha sa ibang bahagi sa kalagitnaan ng huli-2018

Nexvax2 Vaccine

Ang Nexvax2 ay ang tanging kandidato ng bawal na gamot na naglalayong magpabakuna ng mga indibidwal laban sa sakit at pahintulutan silang makabalik sa isang normal na diyeta. Matagumpay na nakumpleto ng Nexvan2 ang isang pagsubok sa kaligtasan ng Phase Ib at nasa proseso ng paglipat sa mas malaking mga pagsubok sa Phase II.

Nexvax2 ay na-modelo sa isang umuusbong na klase ng mga therapeutic na bakuna na naglalayong gamutin ang mga tao na apektado ng isang sakit.

Ito ay batay sa mga parehong prinsipyo gaya ng tradisyonal na mga therapeutic desensitization na ginagamit para sa mga alerdyi. Ang mga katulad na mga modelo ng bakuna ay sinasamantala upang gamutin ang mga kagalingan sa autoimmune tulad ng maramihang sclerosis, type 1 na diyabetis, at rheumatoid arthritis.

Nexvax2 ay genetically pinasadya sa mga taong may isang tiyak na gene (DQ2) na kasalukuyan sa 90 porsyento ng mga taong may sakit. Dahil dito, ang bakuna ay hindi gagana kung wala kang DQ2,

Higit pa rito, ang isang pangunahing tanong ng mga investigator ay kung gaano katagal ang mga epekto ng bakuna. Ang Phase Ib trial ay nagsasangkot ng paulit-ulit na dosis, Habang ang mga resulta ay promising (mas maraming mga tao ang nakatapos ng isang gluten hamon kaysa sa mga nasa placebo), nananatili itong makita kung gaano makapangyarihan at matibay ang gamot talaga.

Walang salita pa kapag ang mga mananaliksik ay sasailalim sa mga klinikal na pagsubok sa Phase II / III.

BL-7010

Ang BL-7010 ay nag-aalok ng isang ganap na iba't ibang diskarte sa pagpapagamot sa celiac disease. Sa halip na i-target ang mga bituka o ang autoimmune na tugon, ang BL-7010 ay nagbubuklod sa gluten protein mismo at inhibits ang kakayahang maipapahina nito.

Ang BL-7010 ay isang di-absorptive polimer na maaaring magtago ng gluten mula sa mga enzymes na naglalayong buwagin ito. Sa pamamagitan ng pagkamit nito, ang immune system ay mas mababa ang ma-trigger ang isang autoimmune tugon.

Ang nakagapos na gluten at bawal na gamot ay pagkatapos ay pinatalsik mula sa katawan sa dumi ng tao.

Matapos makumpleto ang mga pagsubok na Phase I at II, ang mga tagagawa ay kumuha ng alternatibong ruta at sinimulan ang pagtataguyod ng BL-7010 bilang isang pandagdag sa pagkain sa halip na isang pharmaceutical drug. Noong Enero 2016, natanggap ng kumpanya ang pag-apruba para sa ito mula sa European Union at kasalukuyang nagsisimula sa clinical efficacy trial sa ilalim ng pag-uuri ng isang medikal na device ng Class IIb.

Isang Salita Mula

Habang promising, hindi pa rin maliwanag kung alinman sa mga gamot na ito ang gagawin sa merkado. Sa wakas, kailangan ng anumang kandidato na matupad ang tatlong pangako kung dapat itong isaalang-alang na mabubuhay.

Kailangan nilang madaling mapagsama, matibay, nag-aalok ng makatwirang mga iskedyul ng dosing, maging matitiis, at, pinaka-mahalaga marahil, maging abot-kayang.

Kaya nananatili pa rin ang marami upang masagot. Ngunit sa patuloy na pananaliksik at mas higit na pananaw sa mga mekanismo ng sakit , maaari naming makita sa madaling panahon ang isang araw kung saan hindi na kami nakatira gluten-free.

> Pinagmulan:

> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; at Leffler, D. "Kasalukuyang Katayuan ng Celiac Disease Drug Developmen t." American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.